一期临床实验（Phase 1 clinical trial）是药物研发过程中的一个关键阶段。在这个阶段，研究人员首次将新药物或治疗方法应用于人体，以评估其安全性、副作用、药代动力学（如药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄）以及药效动力学（药物产生效应的时间和强度）。
一期临床实验通常涉及少量受试者（通常20-100人），他们可能是健康志愿者或患有相关疾病的患者。在这个阶段，研究人员会尝试不同剂量，以确定最佳剂量和给药方式。此外，他们还将收集有关药物安全性和潜在副作用的信息。
一期临床实验的主要目标是确定药物在人体中的安全性和耐受性，而不是评估药物的疗效。只有当一期临床实验表明药物在人体中具有良好的安全性和初步耐受性时，药物研发才会进入下一阶段——二期临床实验，此阶段将进一步评估药物的有效性、副作用和安全性。在成功完成一期临床实验后，药物研发将进入二期临床实验（Phase 2 clinical trial）。在这个阶段，研究人员将更加关注药物的有效性，同时继续评估其安全性和副作用。二期临床试验通常涉及更多的受试者（100-300人），这些受试者通常患有所研究药物预期治疗的疾病。这个阶段可以提供关于药物如何影响特定疾病的更多信息。
在二期临床实验中，研究人员可能会使用随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）的设计。在这种设计中，受试者被随机分配到实验组和对照组。实验组接受所研究的药物，而对照组可能接受安慰剂或已经获得批准的其他治疗方法。研究人员会比较实验组和对照组之间的结果，以确定新药物的有效性。
如果二期临床实验的结果令人满意，证明药物具有潜在的治疗效果，且副作用在可接受范围内，那么药物研发将进入三期临床实验（Phase 3 clinical trial）。在这个阶段，研究人员会在更大的人群中（通常为数百至数千人）进一步评估药物的有效性和安全性。此阶段的成功对于药物获得监管部门批准至关重要。
在三期临床实验成功完成并获得监管部门批准后，药物可以进入市场销售。然后，研究人员可能会进行四期临床实验（Phase 4 clinical trial），以进一步研究药物在大规模人群中的长期效果、副作用和优势。这些研究有时被称为后上市监测（post-marketing surveillance）。
